日前，廣東一患兒父親在網(wǎng)上發(fā)布求藥帖，他的孩子患有腎母細(xì)胞瘤，亟須一種名為放線菌素D的化療藥物，然而這種藥物非常稀缺。

　　北京朝陽(yáng)醫(yī)院藥事部主管藥師張征表示，“放線菌素D”是一種比較小眾的腫瘤化療藥物，類(lèi)似這種預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品(也稱(chēng)孤兒藥)在國(guó)內(nèi)經(jīng)常斷貨。要從根本上解決孤兒藥短缺問(wèn)題，國(guó)家必須建立孤兒藥供應(yīng)保障制度。

　　低價(jià)救命藥國(guó)內(nèi)斷貨

　　據(jù)了解，放線菌素D主要用于治療兒童常見(jiàn)的惡性實(shí)體瘤，如腎母細(xì)胞瘤等，療效比較確切。該藥不僅治療兒童腫瘤，對(duì)婦科的滋養(yǎng)細(xì)胞腫瘤等療效確切，在世界衛(wèi)生組織發(fā)布的部分實(shí)體腫瘤診療指南中，放線菌素D被列入首選化療方案。

　　張征介紹，放線菌素D可以說(shuō)是一種便宜的救命藥，1支20元左右，患者每天只需使用兩支，能大大降低患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，每個(gè)療程用量不會(huì)超過(guò)12支。“近幾年來(lái)，該藥在臨床上一直處于緊缺狀態(tài)，時(shí)常出現(xiàn)斷貨。”

　　如果買(mǎi)不到放線菌素D，目前唯一可以替代的國(guó)外藥品一支價(jià)格高達(dá)近6000元。“但是這種替代藥品在國(guó)內(nèi)還沒(méi)有上市，買(mǎi)不買(mǎi)得到還是個(gè)問(wèn)題。目前在臨床上，即使患者有渠道也有錢(qián)可以找到這種藥，國(guó)內(nèi)的醫(yī)生依然要為這種治療承擔(dān)一定的風(fēng)險(xiǎn)。”張征表示。

　　放線菌素D為何頻頻斷貨?一個(gè)很重要的原因是，目前生產(chǎn)放線菌素D的

　　企業(yè)國(guó)內(nèi)僅有兩家，其中一家藥廠的工作人員曾在接受媒體采訪時(shí)表示：“由于銷(xiāo)量不好且原料成本過(guò)高，很難長(zhǎng)期為繼”，因此該公司已于三四年前停止生產(chǎn)放線菌素D及相關(guān)產(chǎn)品。而另一家公司剛剛經(jīng)歷了重組，“生產(chǎn)線調(diào)整尚需等待工藝驗(yàn)證”。

　　此外，由于需求量小，通常醫(yī)院不愿大量進(jìn)貨以免用量太小造成過(guò)期失效，這也進(jìn)一步萎縮了該藥的需求。

　　短缺藥品應(yīng)建保障制度

　　放線菌素D斷貨，令不少腫瘤患者陷入困境。其實(shí)，目前斷貨的廉價(jià)藥還不僅僅是放線菌素D。博來(lái)霉素、氯胺酮、普羅帕酮(心律平)等低價(jià)好用的藥也一并斷貨。中國(guó)醫(yī)藥企業(yè)管理協(xié)會(huì)、中國(guó)醫(yī)藥企業(yè)家協(xié)會(huì)會(huì)長(zhǎng)于明德曾公開(kāi)表示，廉價(jià)藥品正以每年幾十種的速度消失。

　　中投顧問(wèn)研究總監(jiān)郭凡禮表示，造成低價(jià)藥難覓的原因是“無(wú)利可圖”。“終端價(jià)格低，無(wú)法讓利給中間流通環(huán)節(jié)，醫(yī)院醫(yī)生、銷(xiāo)售

　　人員難從中獲利，積極性降低，造成低價(jià)藥入市受阻，采購(gòu)量下降，導(dǎo)致生產(chǎn)商不得不縮減產(chǎn)量，最終造成低價(jià)藥難覓。”

　　事實(shí)上，針對(duì)低價(jià)救命藥頻頻斷貨的問(wèn)題，國(guó)家也出臺(tái)了一些措施。2014年4月，國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委等有關(guān)部門(mén)制定《關(guān)于做好常用低價(jià)藥品供應(yīng)保障工作的意見(jiàn)》，規(guī)定對(duì)納入國(guó)家低價(jià)藥品目錄的藥品，取消針對(duì)每個(gè)具體品種的最高零售限價(jià)，允許生產(chǎn)經(jīng)營(yíng)者在日均費(fèi)用標(biāo)準(zhǔn)內(nèi)，根據(jù)藥品生產(chǎn)成本和市場(chǎng)供求狀況自主制定或調(diào)整零售價(jià)格，保障合理利潤(rùn)，并提出建立常態(tài)短缺藥品儲(chǔ)備等相關(guān)政策，保障低價(jià)藥品的供應(yīng)。

　　張征表示，低價(jià)藥特別是低價(jià)孤兒藥的缺失，不能一味歸咎于低價(jià)，這還跟藥品本身的特點(diǎn)有關(guān)。“大家熟悉的國(guó)產(chǎn)孤兒藥包括有治療尿崩癥的長(zhǎng)效尿崩停、有機(jī)磷農(nóng)藥的解毒藥氯解磷定等，在計(jì)劃經(jīng)濟(jì)時(shí)期，國(guó)內(nèi)對(duì)這些藥品是實(shí)行定點(diǎn)生產(chǎn)、專(zhuān)門(mén)儲(chǔ)備、統(tǒng)一配送和藥品過(guò)期報(bào)廢的制度，

　　但市場(chǎng)化之后，孤兒藥的生產(chǎn)卻沒(méi)有一套補(bǔ)償和激勵(lì)機(jī)制，因此使該類(lèi)藥的生產(chǎn)得不到保證，抑制了企業(yè)生產(chǎn)孤兒藥的積極性。同時(shí)，由于特殊病和罕見(jiàn)病發(fā)病的時(shí)間和人群數(shù)量不確定，孤兒藥的使用時(shí)間和數(shù)量也具有不確定性，因此，企業(yè)也不愿承擔(dān)藥品過(guò)期報(bào)廢的風(fēng)險(xiǎn)，從而造成孤兒藥的短缺。”

　　張征建議，針對(duì)臨床必需、不可替代、用量不確定、企業(yè)不常生產(chǎn)的搶救用藥及孤兒藥，國(guó)家應(yīng)該建立此類(lèi)藥品的儲(chǔ)備制度，由專(zhuān)門(mén)機(jī)構(gòu)及專(zhuān)人負(fù)責(zé)該類(lèi)藥品的采購(gòu)、儲(chǔ)備及調(diào)撥。

　　郭凡禮也表示，國(guó)家應(yīng)該健全孤兒藥定價(jià)、補(bǔ)貼、稅收等激勵(lì)機(jī)制，采取定點(diǎn)生產(chǎn)、市場(chǎng)排他性保護(hù)等方式，從制度上刺激藥品生產(chǎn)企業(yè)加大孤兒藥的研發(fā)生產(chǎn)投入，保證孤兒藥上市后，企業(yè)“有利可圖”。