Aaron S. Kesselheim 及 Jerry Avorn等人就哪些藥物最具創(chuàng)新性這一問題進(jìn)行了廣泛的調(diào)查，調(diào)查覆蓋15個醫(yī)學(xué)專業(yè)、基于30個美國先進(jìn)學(xué)術(shù)醫(yī)療中心的180位專家醫(yī)生展開。針對過去25年內(nèi)批準(zhǔn)的藥物，調(diào)查對象不斷縮小藥物清單，最后就最具創(chuàng)新性藥物達(dá)成一致意見。藥物相對現(xiàn)用替代品的有效性和優(yōu)越性這一因素是最常提到的影響他們判斷的因素。

　　近幾十年來，在藥物研發(fā)上投入的資金數(shù)量大幅上升，但是以分子生物學(xué)及遺傳學(xué)為基礎(chǔ)的新療法隨之涌現(xiàn)的期望卻并沒有實(shí)現(xiàn)，導(dǎo)致有些人認(rèn)為世界正處于藥物創(chuàng)新危機(jī)時期。很多醫(yī)生、監(jiān)管者、醫(yī)藥行業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者呼吁要重點(diǎn)關(guān)注藥物的重大創(chuàng)新，國家及政府也為藥物創(chuàng)新提供了綠色通道。

　　人們對什么是創(chuàng)新性藥物研發(fā)的最佳途徑及創(chuàng)新的根本源泉引起了很大爭論。對創(chuàng)新性藥物這一概念缺乏共識，阻礙了對未來藥物研發(fā)期望的設(shè)定。為了搞清楚到底具有什么特性的藥物才被認(rèn)為是創(chuàng)新性藥物，對美國的專家醫(yī)生及醫(yī)學(xué)領(lǐng)導(dǎo)者怎樣理解創(chuàng)新性藥物進(jìn)行了系統(tǒng)的調(diào)查，探尋過去25年內(nèi)批準(zhǔn)上市的藥物中，哪些被認(rèn)為是真正的創(chuàng)新性藥物。

　　醫(yī)生對創(chuàng)新性藥物所做出的一致性選擇顯著基于藥物的有效性、相對于現(xiàn)存替代藥物的優(yōu)越性這一特性;受訪人員也頻繁地提到新的作用機(jī)制、引起護(hù)理方式轉(zhuǎn)變、對衛(wèi)生保健產(chǎn)生實(shí)質(zhì)性影響這些特性;其它的一些特性，如成本效應(yīng)、改善安全性、適用范圍擴(kuò)大等并沒有被普遍認(rèn)為是高度創(chuàng)新性藥物應(yīng)具有的。

　　醫(yī)學(xué)領(lǐng)域?yàn)槎x創(chuàng)新性藥物的特征也作出過努力，一般認(rèn)為創(chuàng)新性藥物代表著一個改善治療結(jié)果的組合、具有科學(xué)優(yōu)勢、產(chǎn)生廣泛影響的藥物。例如Aronson等人把高度創(chuàng)新性藥物定義為：可治療一個新的目標(biāo)疾病或具有新型作用機(jī)制的藥物、提高對可能受益或受害患者識別的藥物、對現(xiàn)有療法進(jìn)行改善的藥物。

　　當(dāng)涉及到以新的方式再次批準(zhǔn)的藥物的價值時，調(diào)查的結(jié)果則顯示：那些專注于未被滿足的臨床需求、以新的形式被批準(zhǔn)的藥物才具有高價值。然而一些經(jīng)濟(jì)學(xué)家指出漸進(jìn)性藥物創(chuàng)新的價值，那些來自于漸進(jìn)性創(chuàng)新過程的非創(chuàng)新性藥物也可以帶來很大貢獻(xiàn)。11位心血管專家中有10位選擇首個他汀類藥物洛伐他汀( lovastatin)為高創(chuàng)新性藥物，而后來研發(fā)的一些他汀類藥物如阿活他汀(atorvastatin)，雖然被證明更有效、尤其對心血管高風(fēng)險患者有益，但是卻并沒列入創(chuàng)新性藥物的范疇。受調(diào)查者對新發(fā)現(xiàn)的具有科研轉(zhuǎn)化效應(yīng)的藥物賦予很大的價值，而非那些對現(xiàn)有療法進(jìn)行改進(jìn)的藥物。

　　對最具創(chuàng)新性藥物進(jìn)行評估，可更好地推動藥物創(chuàng)新。調(diào)查結(jié)果顯示需要對發(fā)病機(jī)制、創(chuàng)新性療法及未被滿足領(lǐng)域的臨床研究給予更多的支持。被命名為孤兒藥的數(shù)量不成比例的創(chuàng)新性藥物主要用于治療罕見病患者。然而這些藥物的價值卻不僅局限于少量罕見病患者中。例如Imatinib是慢性粒細(xì)胞白血病的重要療法，但是它卻被專家冠以創(chuàng)新性藥物的標(biāo)簽，因?yàn)樗@示了絡(luò)氨酸激酶抑制劑及癌癥靶向療法的上的潛力。同樣的，Alglucerase (Ceredase ;Genzyme)是為Gaucher血癥患者設(shè)計(jì)的一種藥物，但是也在致命遺傳性疾病的酶替代療法上打開了新思路。

　　最常被臨床專家冠以創(chuàng)新性的藥物是那些開辟了新的領(lǐng)域、其療效大大超過現(xiàn)有療法的藥物。如何更好地加強(qiáng)基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)并投入資源，以鼓勵研發(fā)產(chǎn)生最高回報(bào)的在未來幾十年里改變病人護(hù)理方式的新產(chǎn)品，是一個值得思考的問題。