不少企業(yè)對《藥品注冊特殊審批程序?qū)嵤┺k法（暫行）》（下稱《辦法》）新加入的“早期介入、全程輔導(dǎo)”等對藥物創(chuàng)新有激勵效應(yīng)的新舉措持樂觀態(tài)度，但對于征求意見稿中多少天內(nèi)對特殊程序的申請作出審批決定的表述更為關(guān)注。

10月15日，歷時半個月的《辦法》征求意見期屆滿，作為《藥品注冊管理辦法》的補(bǔ)充和完善，創(chuàng)新藥物研發(fā)企業(yè)一直寄以厚望。

　　四類藥物特批

　　“一方面比較好操作，一方面透明。”中國社會科學(xué)院上海藥物研究所國家新藥篩選中心主任王明偉如是解讀。

　　依據(jù)《辦法》，以下4類創(chuàng)新藥物可以進(jìn)入“綠色通道”：未在國內(nèi)上市銷售的從植物、動物、礦物等物質(zhì)中提取的有效成分及其制劑；新發(fā)現(xiàn)的藥材及其制劑；未在國內(nèi)外獲準(zhǔn)上市的化學(xué)原料藥及其制劑、生物制品；治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見病等疾病且具有明顯臨床治療優(yōu)勢的新藥。特殊審批品種的審評審批將得到優(yōu)先保證，并按注冊辦法規(guī)定的時限完成。為避免特殊程序品種與其他類型的注冊申請統(tǒng)一排序?qū)е卵訒r，在審評任務(wù)壓力極大的狀況下，特殊審批程序?qū)⒃O(shè)置為單獨(dú)通道。

　　“整體來看，其提前介入和有效溝通的做法對研發(fā)主體來說是件好事。新操作模式有待消化，我們需要重新適應(yīng)?！睆V州生物工程中心CRO事業(yè)部執(zhí)行總經(jīng)理張超的這個表述，代表了不少創(chuàng)新藥物企業(yè)對《辦法》的態(tài)度。

　　記者了解到，這種將溝通交流提前至申請臨床試驗(yàn)之前的做法比國外相關(guān)措施更為拓展，目前發(fā)達(dá)國家僅限于申請上市前階段的早期介入。

　　“企業(yè)在研發(fā)立項(xiàng)可能會有片面的一塊，提前至申請臨床試驗(yàn)之前的做法等于給了企業(yè)‘第三只眼睛’做早期分析。另外，審評邀請的畢竟都是新藥研發(fā)方面的專家，相當(dāng)于為企業(yè)請了一個顧問團(tuán)對藥物做一個評判?！鄙虾ＨA拓醫(yī)藥新藥注冊中心總監(jiān)李若海告訴記者。

　　他表示，《辦法》的亮點(diǎn)不僅僅在于單獨(dú)通道和早期交流平臺。依據(jù)國際藥物創(chuàng)新研發(fā)的經(jīng)驗(yàn)，一般僅有10%左右的創(chuàng)新藥物能夠順利從Ⅰ期臨床走到Ⅲ期臨床，大部分在研藥物會因各種原因淘汰或失敗。本次《辦法》原則性地規(guī)定了退出程序的幾種主要條件，具有較強(qiáng)的實(shí)操性。退出機(jī)制的設(shè)計(jì)對于創(chuàng)新藥物研發(fā)企業(yè)降低科研風(fēng)險(xiǎn)會有一定的作用。

　　時限之爭

　　由于《辦法》更詳細(xì)可行的操作規(guī)程將降低企業(yè)研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，目前創(chuàng)新藥物上市企業(yè)普遍被證券分析師看好。但由于究竟多少日內(nèi)對特殊程序的申請作出審批決定，《辦法》尚未寫明，不少企業(yè)心里還是“沒底”。

　　由于自主創(chuàng)新科技成果要向生產(chǎn)力轉(zhuǎn)化才能獲利，研發(fā)企業(yè)對于最終審批時限這一老問題普遍比較關(guān)注。

　　“特藥注冊審批時限還沒定，而程序的改變，究竟是更加便利還是更加復(fù)雜，現(xiàn)在還不好說。我們當(dāng)然希望審批時間能夠減短，縮短至目前普通藥品注冊審批程序的一半會比較理想?！睆埑J(rèn)為。而另一位不愿意透露姓名的業(yè)內(nèi)人士則告訴記者：“以前走特殊程序，人為因素比較多?，F(xiàn)在如果8~9個月能作出審批決定，我們就比較滿意了。從前有一個品種歷時兩年還沒有批下來?！?

　　不過，一些專家有著另一種看法。他們認(rèn)為創(chuàng)新藥物往往沒有可作參考的資料，要在短時間內(nèi)作出判斷不難，但要確保投產(chǎn)后藥品不出現(xiàn)大的安全問題，將是一個極大的考驗(yàn)。從保障安全的角度來講，對于審批時限只能作一個相對的規(guī)定，不能絕對化。

　　“我們負(fù)責(zé)藥品審批的人手比FDA少很多，從當(dāng)前國內(nèi)的實(shí)際看，還是應(yīng)該安全第一，由于各個藥物研發(fā)的難易程度不同，所以在這個基礎(chǔ)上可以有一個相對的時間限定，絕對固定的時限不好輕易給出?！蓖趺鱾ヒ嗳绱苏J(rèn)為。

　　三個缺口

　　爭議歸爭議，關(guān)于對接與優(yōu)化的問題，業(yè)內(nèi)大致認(rèn)為3個方面有待“補(bǔ)缺”。

　　“涉及同一領(lǐng)域的就應(yīng)該規(guī)避。” 針對如何解決專家既是評價(jià)者也是研發(fā)者所帶來的同行競爭問題，王明偉指出。

　　另外，關(guān)于觀念上的對接，張超表示，“由于研發(fā)費(fèi)用高昂，國內(nèi)企業(yè)往往在已經(jīng)發(fā)現(xiàn)不具備繼續(xù)研發(fā)價(jià)值的情況下，硬撐下去，不愿接受退出研發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)。國內(nèi)藥品研發(fā)企業(yè)對風(fēng)險(xiǎn)的認(rèn)識有待轉(zhuǎn)變?！?/P>

　　一些專家向記者指出，此次雖將治療罕見病且具有明顯臨床治療優(yōu)勢的新藥納入特殊注冊審批范圍，但由于罕見藥市場規(guī)模小，這類新藥研發(fā)需要進(jìn)一步加大傾斜政策。此外，對罕見病的范圍界定目前還未明確，這方面可以參照國際的做法。

　　“平滑”探索

　　事實(shí)上，《辦法》對特殊申請?jiān)O(shè)立“申請與審查”一節(jié)，已經(jīng)有意在參照國際通行做法。

　　歐美日對創(chuàng)新藥物監(jiān)管政策共同的一點(diǎn)是對臨床研究實(shí)施“報(bào)備制”，對已完成臨床研究、申請藥品上市實(shí)施“批準(zhǔn)制”（所謂藥品注冊）。

　　“報(bào)備制”保持了藥物臨床研究階段所具備的科學(xué)研究的屬性，給研究工作留下了一定的探索空間。在“報(bào)備制”下，管理當(dāng)局一旦發(fā)現(xiàn)研究具有嚴(yán)重的安全性風(fēng)險(xiǎn)，有對研究進(jìn)行叫停的權(quán)力。如此，申請人以及相應(yīng)的研究參與者均主動參加到對風(fēng)險(xiǎn)的分析和控制中。同時，研究過程中一旦發(fā)現(xiàn)問題，經(jīng)研究者全面的評估后，可使不具備成藥潛質(zhì)的研究“平滑”地退出研究。

　　不過，由于我國藥物創(chuàng)新研發(fā)與評價(jià)的整體水平不高，加上“報(bào)備制”與藥品監(jiān)管的上位法律對臨床研究實(shí)施“批準(zhǔn)制”的要求有沖突，新《辦法》還是延續(xù)了“批準(zhǔn)制”的做法。

　　《辦法》的起草承擔(dān)方國家藥品審評中心曾在《起草說明》中指出，申請人提出特殊申請時需要提交單獨(dú)立卷的申請資料。這些重要資料，包括申辦人闡述擬開展的臨床研究資料，現(xiàn)已獲得的研究結(jié)果是否支持?jǐn)M開展的研究資料，及其對研究風(fēng)險(xiǎn)所進(jìn)行的分析、采取的控制措施的資料。這事實(shí)上是在現(xiàn)有注冊管理體系下的一種探索與突破。

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